Les recommandations sont gradées suivant leur direction (faire vs. ne pas faire) et leur classe (haut vs. bas niveau de preuve). Le niveau le plus élevé est atteint lorsque plusieurs études à forte puissance (i.e. randomisées en double aveugle) vont dans la même direction. A l’inverse, certaines questions ne peuvent être résolues à partir de la littérature actuelle.
La recommandation repose alors sur l’expérience des auteurs et sur le bon sens clinique ; on parle alors de consensus professionnel. Entre ces extrêmes se situent les niveaux de preuves intermédiaires : une seule étude randomisée disponible, études contrôlées non randomisées, cohortes, études réalisées dans d’autres populations que celle du sujet cible (ex : adultes pour une question pédiatrique), études observatoires…
Même si l’AVC est une pathologie fréquente, son incidence chez l’enfant lui fait partager certaines caractéristiques des maladies rares. Par exemple, l’acquisition de d’un haut niveau de preuve est plus difficile que pour les maladies fréquentes. Les raisons en sont à la fois pratiques (rareté des pathologies étudiées), techniques (difficulté à surmonter certains obstacles légaux en population pédiatrique), financières (peu d'intérêt de l'industrie pharmaceutique) et culturelles (moindre propension des pédiatres que d’autres spécialistes pour la recherche).
De plus les problèmes éthiques, tels que le consentement des enfants à participer à la recherche, font l'objet d'intenses débats.
Tout ceci est encore plus vrai dans les situations d’urgence, voire d’hyper-urgence. Il est donc nécessaire de sortir du modèle standard d’essai clinique randomisé contrôlé et d’utiliser des stratégies aptes à diminuer la taille des échantillons.
Pour l’AVC de l’enfant, les essais avec groupes contrôle historiques semblent les plus prometteurs.
De fait, hormis pour le domaine très spécifique de la drépanocytose, il n’y a pas dans la littérature pédiatrique de résultats d’études randomisées étudiant l’efficacité d’un traitement dans l’AVC. Certaines sont néanmoins en cours : étude médicamenteuses de phase II (TIPS : thrombolysis in pediatric stroke), évaluation de diverses techniques de rééducation.
Il faut cependant savoir que même pour une maladie fréquente comme l’infarctus cérébral artériel, seuls quatre traitements ont montré avec le niveau de preuve le plus puissant, leur efficacité chez l’adulte : l’aspirine en prévention, l’hospitalisation en unité neurovasculaire à la phase aigüe, la craniectomie de décompression pour l’infarctus cérébral malin et la thrombolyse intraveineuse précoce en cas d’occlusion d’un gros tronc artériel.